FDA не одобрило использование голодирсена
Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) не дало разрешения на инъекции голодирсена (Vyondys 53, Sarepta Therapeutics) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), согласно заявлению производителя.
В полном ответе Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на новое применение лекарственных средств выражается обеспокоенность по поводу риска внутривенных инфузионных инфекций и возможности почечной токсичности.
Тем не менее, этот тип токсичности «наблюдался и в доклинических моделях дозировок, которые были в десять раз выше, чем дозы, используемые в клинических исследованиях», говорится в сообщении компании в пресс-релизе. «Почечная токсичность не наблюдалась в исследовании 4053-101, на котором основывалось применение Голодирсена».
Даг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta, в том же выпуске отметил, что компания была «очень удивлена», получив CRL.
«На протяжении всего своего обзора Агентство не поднимало никаких вопросов, свидетельствующих о непригодности Голодирсена, включая вопросы, которые легли в основу полного ответного письма» – сказал Ингрэм.
Он отметил, что производитель будет работать над решением этих вопросов, чтобы найти «оперативный путь» к утверждению препарата в будущем, и запросит немедленную встречу с FDA.
«Мы знаем, что сообщество пациентов ждет этот препарат», — сказал Ингрэм.
Производитель стремился получить ускоренное одобрение препарата для лечения пациентов с МДД и у которых имеется мутация в экзоне 53.
Компания основывала свою нынешнюю заявку на исследование 4053-101. Согласно веб-сайту Sarepta, это исследование фазы 1/2 имело рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое дозирование-титрование, часть 1, а затем открытую оценку эффективности и безопасности в его части 2.
Интересно, что глобальное рандомизированное контролируемое исследование ESSENCE фазы 3 (исследование 4045-301) продолжается и исследует безопасность и эффективность как голодирсена, так и казимерсена, «модели пропуска 45 экзона», в сравнении с плацебо, согласно Sarepta.
Как сообщают Medscape Medical News, FDA в 2016 году дало ускоренное одобрение первому препарату для лечения МДД — Этеплирсену Сарепты (Exondys 51). Это решение было спорным, так как Консультативный комитет FDA по лекарственным средствам периферической и центральной нервной системы пришел к выводу 5 месяцами ранее, что доказательство эффективности препарата не было убедительным (голосование было 7-3, при этом трое других членов комитета воздержались). Два года спустя Комитет Европейского агентства по лекарственным препаратам для человека выдвинул отрицательное мнение о эфективности лечения.