– Что такое – клинические исследования?

– Участие в клинических исследованиях (раньше они назывались испытаниями, термин изменен недавно, что более точно отображает смысл) – это одна из возможностей для пациентов попробовать новую терапию. Как правило, новые препараты всегда более эффективны, чем применяемые ранее или являются единственными возможными к применению в определенной области здравоохранения. Например, для многих орфанных заболеваний лечение не разработано, но за последнее время было разработано несколько специфических препаратов для лечения конкретных нозологий. Международные клинические исследования проводятся в разных центрах, расположенных на базе научно-исследовательских институтов или больниц. Наш Институт также является частью этой сети. Так как наш Центр специализируется на нервно-мышечной патологии, то мы проводим клинические исследования по спинальной мышечной атрофии (СМА) и по прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна.

– Какие условия участия в клинических исследованиях?

– Там очень много условий. Для пациентов участие определяется критериями включения и исключения, являющимися довольно специфическими для каждого клинического исследования, нацеленного на лечение какого-то конкретного заболевания. Критерии включения и исключения определяются протоколом клинического исследования: наличие конкретного заболевания, возраст, особенности состояния пациентов, оцененного по функциональным шкалам, лабораторным анализам и др.
Клинические исследования проводятся до регистрации препарата, таким образом, у пациентов появляется возможность первыми попробовать новый препарат, иногда это – единственный возможный и эффективный вариант терапии для тяжелых наследственных заболеваний.
Первое применение исследуемых препаратов дает многим пациентам шанс, когда нет ничего, я имею в виду – никакого лекарства от их заболевания, а в случае участия пациента и его семьи в клинических исследованиях, появляется возможность одними из первых в мире попробовать новое лекарство (это бонус). Минусы, конечно, тоже есть, потому что нельзя заранее предугадать побочные действия нового лекарства и у каждого человека они могут быть разными. Тут самое главное – чтобы положительный эффект от применения нового лекарства значительно преобладал над возможными последствиями от побочных действий. Безопасность пациента в любом клиническом испытании – всегда на 1-м месте!

– Кто оплачивает такие клинические исследования? Сами пациенты?

– Нет, пациенты сами ничего не оплачивают. Оплачиваются все расходы фармкомпанией, которая проводит данные клинические испытания. Последовательность действий, если кратко, приблизительно такая: компания-спонсор (изобретатель или правообладатель) обращается в Министерство Здравоохранения Российской Федерации. Министерство должно одобрить проведение такого клинического исследования. Тщательнейшим образом просматриваются предоставляемые документы, анализируется предыдущий опыт применения конкретного лекарственного препарата в мире и у нас, проводится этическая экспертиза заявки. Особенно это касается клинических исследований с участием детей – это область является объектом пристальнейшего внимания Министерства Здравоохранения. Допускаются к проведению клинические исследования новых препаратов, направленные на лечение пациентов, которые страдают от тяжелых инвалидизирующих заболеваний.

– После одобрения Минздрава России любая больница может участвовать в исследованиях?

– Не совсем так, сначала происходит процесс одобрения исследовательских центров, расположенных на базе научно-исследовательских центров, институтов или больниц. Компания-спонсор сама находит исследовательские центры в стране, где проведение такого клинического исследования было бы возможно. Исследовательский центр – это место, где сосредоточены узкие специалисты, имеющие опыт проведения клинических испытаний, имеющие специальные сертификаты GCP (Good Clinical Practice – англ. в переводе, надлежащая клиническая практика); специальное оборудование (иногда требуется очень специфическое оборудование) и сами пациенты определенной нозологии. Если все три пункта имеются, то центр может быть одобрен для проведения клинических исследований.
Далее важным моментом является обучение сотрудников центра для каждого протокола – особенности проведения процедур в конкретном клиническом исследовании, особенности обследования пациентов, особенности исследуемого препарата, отслеживание возможных побочных действий и т.д.
Центральная команда исследователей суммирует все данные из электронных историй пациентов, полученные изо всех исследовательских центров со всего мира и выдает финальный результат, а потом обязательно публикует эти данные в научной литературе для всеобщего ознакомления. Было ли исследуемое лекарство безопасно и эффективно или нет, какие отмечались побочные действия, какую пользу получили пациенты и др. Если лекарство подтвердило ожидаемую эффективность, то происходит регистрация препарата и препарат появляется на рынке фармацевтики в разных странах.

– Наш Институт принимает участие в таких клинических исследованиях?

– Да, наш Институт активно принимает участие в международных клинических исследованиях. В частности, мы были первыми в стране, кто применил новые препараты для лечения тяжелейшего неврологического заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА), а именно рисдиплам и бранаплам. Клинические исследования по этим молекулам идут в Институте с 2018 года. Это, так называемые, малые молекулы, которые, на мой взгляд, являются отличными педиатрическими препаратами. Также 1 июля 2019 года в нашем Институте впервые в России был введен пациенту другой препарат для лечения СМА – нусинерсен (торговое наименование Спинраза). А 2 апреля 2020 года в нашем Институте впервые был введен пациенту со СМА самый дорогой препарат в мире – онасемноген абепарвовек-ксайой (торговое название Золгенсма) стоимостью 2 150 000$, этот препарат вводится пациенту со СМА однократно.

В заключении хотелось бы сказать, что наш Институт является одним из самых востребованных в области клинических исследований новых неврологических препаратов у детей, в особенности в области нервно-мышечных заболеваний. Это позволяет мне думать, что мы находимся на передовой Российской науки, да и мировой науки, пожалуй, тоже.